Un antiepiléptico podría tratar una grave enfermedad neurodegenerativa

11/03/2010 17:52:27

Un fármaco para la epilepsia ha demostrado ser efectivo contra una grave enfermedad neurodegenerativa, la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, según anunciaron investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), tras haber realizado varios ensayos clínicos en cinco pacientes.

Según demostró la coordinadora de este estudio, Aurora Pujol, el ácido valproico, un fármaco usado contra la epilepsia, es efectivo para tratar esta enfermedad neurodegenerativa, que destruye la mielina --la sustancia blanca que recubre los nervios--, del sistema nervioso central o del periférico y produce alteraciones hormonales.

Los afectados por la adreunoleucodistrofia ligada a X padecen una mutación genética, que proviene del gen llamado ABCD1, que impide degradar correctamente la grasa dentro de las células, por lo que acumulan ácidos grasos de cadena larga en la sangre y los tejidos, y pueden presentar degeneración axonal sin neuroinflamación, que afecta la médula espinal. Si afecta a niños, produce una desmielinización cerebral severa que provoca la muerte en pocos años.

Pujol aseguró que se trata de un paso muy "importante" que abre "las puertas a la esperanza" ya que es una enfermedad poco frecuente, hereditaria, que afecta a uno por cada 17.000 hombres, cuyo único tratamiento actual es el trasplante de progenitores hematopoyéticos (médula osea) de un donante compatible, aunque funciona en un número limitado de pacientes.

Los resultados de este estudio se publicaron en la edición electrónica de la revista norteamericana 'Human Molecular Genetics', donde han participado varios centros de investigación europeos de Alemania, Bélgica, París y Amsterdam, además del Instituto de investigación Biomédica de Lleida.

El IDIBELL es un centro de investigación creado en 2004 por el Hospital Universitario de Bellvitge, el Instituto Catalán de Oncología (ICO), la Universitat de Barcelona (UB) y el Instituto Diagnóstico por la Imagen.